药物试验.资料图

    据了解，试验总样本量270例，入组轻、中度新冠肺炎患者，由中日友好医院教授曹彬牵头，预期2月3日开始，4月27日结束。一般来说，换一种不同病毒，就要重新做临床实验，但这次，我国跳过针对2019-nCoV的I期、II期试验，紧急启动了III期临床试验。

    2020年2月1日凌晨，美国科学家在《新英格兰医学杂志》上报道了本土第一例新冠病毒肺炎患者治愈案例，其中提到一种名为瑞德西韦（Remdesivir）的药物。当天，有消息称，瑞德西韦治疗新型冠状病毒（2019-nCoV）的临床试验将于2月3日在北京中日友好医院启动。

    2月2日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）正式受理瑞德西韦的临床试验申请。按计划，试验将从2月3日开始，总样本量270例，入组轻、中度新冠肺炎患者。

    这次，对抗2019-nCoV的“救命药”真的来了吗？能否跳过多个环节直接启动临床III期？

    瑞德西韦最早是吉利德公司针对埃博拉病毒研发的一款药物，已经在国外完成了I期和II期临床试验。不过，吉利德公司表示，目前瑞德西韦尚未在任何国家获得批准上市，其针对2019-nCoV的安全性和有效性也未被证实，属于在研药物，没有针对2019-nCoV的数据。

    这次，我国将启动的临床试验是III期、随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在确定使用瑞德西韦治疗2019-nCoV的安全性和有效性。据了解，试验总样本量270例，入组轻、中度新冠肺炎患者，由中日友好医院教授曹彬牵头，预期2月3日开始，4月27日结束。

一般来说，换一种不同病毒，就要重新做临床实验，但这次，我国跳过针对2019-nCoV的I期、II期试验，紧急启动了III期临床试验。

    北京协和医院感染内科主任李太生在接受《中国科学报》采访时表示，瑞德西韦这个药针对埃博拉病毒的细胞实验是有效的，临床安全性是可以的，但是临床效果数据现在还没有。但我国紧急启动临床III期，如果是经过国家相关管理部门批准，经过伦理委员会审核，那在一定范围内做是可以的。

    国内某知名药企高管也表示，瑞德西韦针对埃博拉病毒的II期临床已经完成，至少说明毒副作用是可控的。埃博拉病毒的临床试验结果或许可以借用到新冠病毒肺炎中，所以可以申请豁免，直接进入III期临床。

    据悉，瑞德西韦可以抑制流行性和人畜共患冠状病毒，对埃博拉病毒的作用机制是抑制冠状病毒的RNA聚合酶RdRp。吉利德公司表示，尽管目前没有抗病毒数据显示瑞德西韦对于2019-nCoV的活性，但在体外和动物模型中，瑞德西韦证实了对非典型性肺炎（SARS）和中东呼吸综合征（MERS）的病毒病原体均有活性。后两者也属于冠状病毒，且与2019-nCoV在结构上非常相似。

    真的能成“救命药”吗？

    III期临床试验总样本量仅270例，能否确保药物有效？对此，专家认为，需谨慎对待。李太生表示，现在瑞德西韦的试验属于新药研究，要考虑其存在的风险性。美国的报道是治好一个病人，事实上这是一个个案报道，不能做大的推广。“我们对抗病毒治疗非常谨慎。即便对于克力芝，我们也是非常谨慎的。克力芝最早是治疗艾滋病的，国际上从2000年开始使用，中国从2008年开始使用，至今也12年了。但由于目前没有足够的确凿依据证明存在有效的抗2019-nCoV药物，所以对重症病人也是酌情使用克力芝，因为使用它会产生腹泻等消化道不良反应。”李太生说。

    上述药企高管表示，用两百多例样本进行试验是有风险的，到底需要多少个病例，每种药物和每一种疾病都不一样，但这次相关部门愿意冒险批准，因为这种药物最大的好处就是有没有效一试就知道，立竿见影。

    “新药审批原本是特别冗长的过程，但这次也许会特事特办。目前全世界其他国家都没有这个压力和动力，但中国有。”该药企高管说。

    美国药能在中国上市吗？

    企业高管还表示，对于吉利德公司来说，这次是瑞德西韦上市的机会。“必须要完成足够多病例的临床才能批准上市，疫情一旦过去，就找不到足够的案例来完成III期临床了。当年的SARS之所以后来药物没有研究出来，就是因为没有足够多的病人完成III期临床。所以他们要抓紧时间，利用现在足够多的病人，赶紧完成临床。”他说。

    据介绍，以前有美国公司在研药物在欧洲、日本先上市的案例，但目前没有在中国率先上市的先例，“也许这个可以开先例”。

    正式上市前，瑞德西韦能用吗？

    吉利德公司表示，正与全球卫生机构密切合作，提供在研药物瑞德西韦用于试验性治疗，以支持应对2019-nCoV感染的暴发。那么，除了270例参加试验的患者外，其他患者是否有可能在瑞德西韦正式上市前用上这种药呢？这件事要从一个名为“同情用药”的制度说起。

    美国治愈的新冠病毒肺炎患者之所以能用这个药，得益于美国的同情用药制度。所谓“同情用药”是指在一些特殊情况下，患者不能通过参加临床试验来获得临床试验用药物时，允许在开展临床试验的机构内使用尚未得到批准上市的药物给急需的患者。

    2017年12月，国家食品药品监督管理总局公布了中国版的同情用药制度——《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法（征求意见稿）》。根据这份意见稿，中国同情用药制度的目标人群是患有危及生命或严重影响患者生活质量需早期干预且无有效治疗手段的疾病的患者。而且，这一办法规定，注册申请人需向国家食品药品监督管理总局药品审评中心申请开展拓展性临床试验，获得批准后方可实施。

    但由于还是征求意见稿，所以，究竟在上市前能不能有更多患者用上这种药，尚未可知。

    参考资料：

    1.https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa2001191

    2.https://stm.sciencemag.org/content/9/396/eaal3653

    3.http://samr.cfda.gov.cn/WS01/CL0050/219885.html）

    （来源：中国科学报，文/倪思洁 肖洁 高雅丽）